Search cabinet

АКТУАЛЬНЫЙ ОБЗОР: Генно-клеточная терапия наследственных заболеваний мышечной системы: современное состояние вопроса

Прошло около 10 лет со времени выхода в нашем журнале серьезного обзора А.Н. Сукач на схожую тему – «Перспективы использования генной и клеточной терапий для лечения мышечных дистрофий» . Настало время подвергнуть ревизии данные о разработках биотехнологических способов лечения пациентов с наследственной патологией мышечной системы, накопленные человечеством за первую декаду XXI столетия. Эти заболевания представляют собой сборную группу миопатий, характеризующихся разными частотами встречаемости (от 1:3500-5000 мальчиков в случае миодистрофии Дюшенна до единичных случаев, являющихся следствием уникальных мутаций) и недостаточной степенью изученности (от глобальных клинических исследований до единичных статей в системе PubMed). Однако все они заслуживают особый профессиональный интерес в связи с необходимостью выработки эффективных диагностических и терапевтических стратегий, наряду с изучением молекулярно-биологических основ этиологии и их патогенеза. В очередном номере журнала "Гены и клетки" представлен обзор Р.В. Деева (Казань, Москва), М.О. Мавликеева (Казань), И.Я. Бозо (Москва), А.А. Пулина (Москва), И.И. Еремина (Москва) "Генно-клеточная терапия наследственных заболеваний мышечной системы: современное состояние вопроса". Научные интересы авторов уже несколько лет соприкасаются с этой областью.

Авторы освещают существующие на сегодняшний день биофармацевтические подходы к лечению наследственных заболеваний с учетом их генетической природы. Они предлагают разделить все разрабатываемые методы генной и клеточной терапии на этиотропные – способные непосредственно воздействовать на мутантный ген (генная терапия, методы коррекции генома, перевод через стоп-кодон, экзон-скиппинг) и патогенетические – направленные на купирование некоторых звеньев патоморфогенеза расстройств мышечной ткани. Авторы приводят одну из схем рационального поиска молекулярных мишеней для коррекции данных состояний (Jain Foundation Inc.).

Часть, посвященная лечебным стратегиям, разделена в соответствии с точками приложения того или иного метода: предотвращение синтеза дефектного белка; стимулирование репаративной регенерации мышечной ткани; воздействие на воспаление, фиброз и прочие сопутствующие процессы. Такая классификация наиболее удобна в связи с большим количеством существующих подходов, нуждающихся для лучшего понимания в рациональном упорядочивании.

Немногочисленные клинические исследования представлены в заключительном разделе обзора в виде таблицы, содержащей международные идентификаторы исследования, что дает объективные представления о степени внедрения и прогресса в данной области. Авторы обсуждают причины малого количества зарегистрированных клинических исследований, а также перспективы развития этого направления. Несмотря на скромные успехи в области лечения пациентов с такими болезнями, в обзоре можно обнаружить потенциально возможные направления оказания лечебно-диагностической и консультативной помощи пациентам и их семьям.

Обзор любопытен не только для клиницистов, чьи научные интересы напрямую связаны с заболеваниями мышечной системы, но и для тех, кто интересуется методами генной и клеточной терапии, стратегиями лечения наследственных заболеваний, успехами клинических исследований генотерапевтических препаратов.

Подписаться на новости
390
Дата: 16 Сентябрь 2015 г.
© При копировании любых материалов сайта, ссылка на источник обязательна.
Подняться вверх сайта