Search cabinet

Европейское Медицинское Агентство выдало условное одобрение первого этиотропного препарата для лечения миодистрофии Дюшенна

4 августа компания PCT Therapeutics заявила, что Европейское Медицинское Агентство условно одобрило клиническое применение препарата «Трансларна» (аталурен) для лечения некоторых форм миодистрофии Дюшенна, вызванной нонсенс-мутациями. Этому решению предшествовала серия клинических исследований. Таким образом в арсенале средств лечения и спасения пациентов с этой фатальной болезнью появился первый препарат, который действительно может быть эффективен, поскольку направлен на коррекцию причины заболевания.

У 13% всех больных миодистрофией Дюшенна (заболевания, связанного с нарушением синтеза белка дистрофина – ассоциированного с сарколеммой) болезнь вызывается т.н. нонсенс-мутаций гена dmd. Для США и ЕС совокупное число пациентов, кому может быть показан препарат достигает 4 500. Данный вид мутаций приводит к тому, что в процессе трансляции считывается преждевременный стоп-сигнал, в результате чего сборка белка останавливается. Особая малая молекула, созданная разработчиками и являющаяся активным компонентом препарата, позволяет клетке предотвратить преждевременную сборку и осуществить трансляцию белка дистрофина полностью.

Данные клинических исследований показали, что у больных, получавших препарат, утрата способности к самостоятельному хождению стала происходить медленнее. Результат двойного-слепого рандомизированного мультицентрового исследования с включением 174 пациентов с нонснс-мутациями, свидетельствует, что расстояние, пройденное пациентами во время теста шестиминутной хотьбы спустя 48 недель в группе, принимавшей препарат, сократилось только на 12,9 метров, а в группе, принимавшей плацебо – на 44,1 метра. Эффект приема препарата был особенно значимым в группе пациентов с изначальным показателем теста шестиминутной хотьбы менее, чем 350 метров – через 48 недель разница с группой плацебо составляла 68 метров. Способен ли препарат полностью излечить пациентов при длительном приеме пока неизвестно.

Путь к разрешению Трансларны был и остается не прост. В январе ЕМА отклонило заявку на регистрацию, т.к. сочла результаты клининического исследования незначимыми. Компания PCT Therapeutics подала апелляцию, предоставив данные о значительной разнице показателя теста шестиминутной ходьбы у 40 мальчиков с особо тяжелым проявлением заболевания. В этот раз комиссия сочла данные достаточными для условного одобрения получения регистрационного удостоверения на препарат. Теперь предстоит в результате клинического применения довести величину анализируемой выборки пациентов до 220 человек к 2015 году, после чего чиновники примут окончательное решение.

История Трансларны, показывающая, что отклонение заявки регулирующими органами еще не приговор, подогрела интерес к другому разрабатываемому препарату для лечения миодистрофии Дюшенна со сходным механизмом действия – дрисаперсену от компании Prosensa. В прошлом году препарат не прошел клиническое исследование 3 фазы, поскольку не достиг необходимой эффективности. Решение ЕМА в отношении Трансларны дает надежду тысячам больных и их родителям.

По материалам www.ir.ptcbio.ru

Подписаться на новости
342
Дата: 14 Август 2014 г.
© При копировании любых материалов сайта, ссылка на источник обязательна.
Подняться вверх сайта