Search cabinet

Отраслевая аналитика от Alex Bersenev: Тенденции развития Stem Cells Business в 2013 году

Тенденции развития Stem Cells Business в 2013 году (Картины из ИХ жизни) По мнению Alex Bersenev

Источник: http://stemcellassays.com/2013/12/industry-2013/ перевод/редакция Р. Деев

В конце года, принято подводить итоги. Мы предлагаем обзор наиболее интересных и знаковых событий в регенеративной медицине. Мы решили сосредоточиться не на отдельных открытиях, а на формирующихся тенденциях на рынке исследований и разработок клеточных продуктов, которые стали очевидны в уходящем году.

2013 год - год IPO-бума «клеточных компаний».

2013 был довольно необычным с точки зрения количества проведенных первичных размещений акций (IPO) в секторе стволовых клеток / клеточной терапии («клеточных компаний»). С помощью этого механизма сразу несколько компаний стали публичными, т.е. приняли именно эту модель для своего развития. Наиболее заметными IPO стали: Cardio3 BioScience (клеточная крадиомиопалстика, лечебные протеины в кардиологии, медицинские девайсы для кардиологии, объем полученных инвестиций EUR 23М), bluebird bio (генная терапия орфанных заболеваний, объем привлеченных инвестиций $ 116М),  Fate Therapeutics (лабораторный процессинг ГСК пуповинной крови для усиления репопуляции гемопоэтических ниш после трансплантации, объем привлеченных инвестиций $ 69M), CDI (iPS-клетки, объем привлеченных инвестиций $ 43M) и др.

Трудное время для "ауто-бизнес-модели".

Бизнес, построенный на применении аутогенных клеток («ауто-бизнес-модель») в уходящем году был не в лучшей своей форме. Так, не менее 4 компаний сообщили о приостановке проводимых ими клинических исследований. Первой стала компания Aastrom, которая в марте объявила о прекращении своей 3 фазы клинических исследований применения ядросодержащих клеток костного мозга для лечения хронической ишемии нижних конечностей. В августе американская компания Cytori Therapeutics (сосудисто-стромальная фракция клеток жировой ткани, fresh) о досрочной терминации 2 фазы  исследования эффективности лечения инфаркта миокарда в Европе. Третьим стала Cytomedix, объявившая в сентябре о планах прекратить 2 фазу клинических исследований лечения инсульта (особая популяция стволовых клеток). В-четвертых, в декабре немецкая Miltenyi Biotec прекратила 1 фазу исследования терапии ИБС при помощи CD133-клеток костного мозга. К концу года случилось громкое событие, завершающее в 2013 череду ауто-неудач – появилось сообщение о продаже компании Dendrion (Т-клеточные вакцины для лечения рака простаты).

Одобрение регуляторами медицинских устройств и «клеточных сервисов» - первые шаги на национальных рынках.

По крайней мере 3 компании начали продажи одобренных органами-регуляторами медицинских девайсов для клеточных процедур. В марте , голландская компания CellCoTec получил СЕ маркировку для их устройства для создания ex tempore тканеинженерного эквивалента хряща из аутохондроцитов и клеток костного мозга INSTRUCT. В октябре австралийская компания Regeneus запустила HiQCell (сосудисто-стромальная фракция клеток жировой ткани) для лечения остеоартрита коленного сустава. В октябре Cellular Biomedicine Group объявила о выходе на рынок нового продукта из жировой ткани A-Stromal kit and ProCeller для косметологии и спортивной медицины (одобрено в Китае).

Тенденция №4 – ускорение коммерциализации технологии CAR (chimeric antigen receptor) Т-клеток.

Генномодифицированные (с химерными рецепторами антигенов - CAR) Т-клетки продолжают будоражить умы исследователей и привлекать большой интерес инвесторов. Так в этом году к Novartis, сделавшей ставку на эту технологию в прошлом году присоединились еще 4  компании. Французская компания Cellectis объявила о разработке аллогенного UCART19 продукта, который включает лимфоциты 3 генетических модификаций. Celgene и Bluebird Bio сообщили о стратегическом сотрудничестве с целью коммерциализации технологии CAR Т-клеток. Наконец, в Сиэтле с целью клеточной иммунотерапии злокачественных заболеваний по технологии  CAR недавно была создана отдельная компания Juno Therapeutics. Таким образом, конкуренция в этом направлении становится весьма жаркой, но по-видимому к финишу придут не все.

Новые правила исследований и регистрации клеточных продуктов в Японии.

Это самое знаковое событие в регуляторике клеточных технологий. Впервые в истории отрасли государственный регулятор позволил при выходе в практическое здравоохранение технологии регенеративной медицины пропустить 3 фазу клинических исследований, существенно купировать 2 фазу исследований и выйти на рынок фактически сразу после демонстрации безопасности.   Новый закон, принятый верхней палатой парламента Японии 20 ноября открывает важные перспективы для развития отрасли. Наконец приходит осознание, что вреда от клеточных технологий значимо меньше, чем от хрестоматийной фармакологии и чрезмерная зарегурованность отрасли только мешает прогрессу. Первые этапы коммерциализации будут проходить под надзором регуляторного ведомства, однако уже на этой стадии маленькие компании-разработчики получать возможность генерировать определенную выручку для компенсации затрат на разработку и продвижение. Многие компании (в т.ч. не резиденты островного государства) сейчас решают воспользоваться открытой возможностью на рынке Японии. Воспользовавшись быстрого одобрения трек , многие компании сейчас ищут начиная клинические испытания или применения для допуска на рынок в Японии. Вот лишь некоторые комментарии от мировых брендов РегенМеда - CytoriRegeneus и Mesoblast.

Репрессии FDA в отношении производителей продукции НСТ / Р.

В этом году, FDA направил ряд писем производителям тканевых продуктов (НСТ/Р), предупреждая их об изменении в нормативной базе. В частности, FDA хочет применить норматив 351 (приравнивание к лекарственным средствам) вместо 361 (тканевые продукты для трансплантации) для некоторых продуктов, содержащих живые клетки (продукты с некоторой степенью манипулирования с ними входе производственного процесса – «минимально манипулированные продукты»). В августе такое письмо счастья получил Mimedx (AmnioFix/EpiFix – мембраны из амниона человека для целей реконструктивной хирургии). Таким же образом был уведомлен Osiris Therapeutics в отношении двух своих продуктов для улучшения заживления ран (Grafix и Ovation, получаемых из плаценты человека). Интересно, что FDA также направил аналогичное письмо и ЭКО-компании OvaScience. Эти письма вызвали жаркие дебаты между компаниями и FDA, а также и среди специалистов отрасли. Поскольку в этой ситуации затрагиваются интересы MiMedx и Osiris инвесторы инициировали несколько судебных исков.

Пациентские движения в защиту облегчения регулирования применения аутогенных клеток.

В этом году пациенты и защитники клеточных технологий были весьма активны в обличении "недобросовестного регулирования" клеточной терапии со стороны государств. Мы не видели ничего подобного раньше. Впервые стало ясно, что пациенты, как заинтересованная сторона потребовали услышать их голос при принятии решений, подобно тому, как прислушиваются к обществам пациентов с орфанными заболеваниями. Самые громкие события развертывались в Италии в течение почти всего года: here ->here -> here -> here -> here -> here. Впервые в истории клеточной терапии показано, что пациенты могут лоббировать свои интересы перед правительствами, чтобы облегчить регулирование в данной сфере.

Кроме того, в этом году FDA впервые организовало общественные слушания по проблеме БАС с присутствием пациентов. Пациенты встретился с представителями федерального регулятора! Эта встреча включала широкое обсуждение терапии БАС, основанной на клеточных технологиях. Кроме того, пациенты также были приглашены на семинар по регуляторным вопросам вмешательств с применением стволовых клеток с недоказанной эффективностью, организованном Институтом медицины Национальной академии.

Тенденция №8 – сделки малые и средние.

В отличие от предыдущих лет, в 2013 году состоялось около десятка интересных сделок между компаниями среднего размера:

- среднего размера фармацевтическими фирмами и клеточными компаниями - Mesoblast – JCR Pharmaceuticals, и InnovaCell – Norgine;

- небольшими и биотехнологическими компаниями и компаниями, коммерциализирующими клеточную терапию Capricor Inc – Nile TherapeuticsMedistem – Intrexon, а также между равноразмерными клеточными компаниями TotipotentRx – ThermoGenesisPluriStem – CHA Bio Diostech.

Кроме этих сделок, следует отметить интересный договор между компаниями косметическими и клеточными: косметической компанией и клеточной терапии компании - Shiseido and RepliCel. Эти факты позволяют констатировать, что поле регенеративной медицины становится интересным не только для БигФармы и биотеха.

Прогресс в области создания аппаратов и реагентной базы для создания клеточных продуктов («клеточная индустрия»).

В этом году мы видели много интересных новостей от компаний, создающих инструменты и реагенты для производства клеточных продуктов. Были запущены новые устройства для культивирования и обработки клеток (GE HealthcareBioSafe,SynGen); новые реактивы (Irvine ScientificCook). Но самым впечатляющими новостями стали известия о приобретении крупных компаний из данного (производственного) сектора - Sartorius приобрела TAP Biosystems а Pall’s купила ATMI/SoloHill Engineering.So. Таким образом, основные игроки укрепили свои портфели.

Индустриализация технологии iPS-клеток.

В этом году бизнес демонстрируют большой интерес к iPS-клеткам и предпринимает усилия для индустриализации в этой области. Под индустриализацией в данном контексте мы предлагаем понимать весь комплекс сервисно-производственных действий: GMP-производство (экспансия, стандартизация, автоматизация), дающее качество материала, обеспечивающее его безопасное применение в клинике, окончательную характеристику готовому клеточному продукту и биобанкирование. По крайней мере 3 крупные компании заявляли о подобных намеремениях на крупных международных форумах: Cellular Dynamics International (CDI), Lonza и Roslin Cells. Предполагается, что первым бенефициаром такой индустриализации будет БигФарма.

Подписаться на новости
333
Дата: 31 Декабрь 2013 г.
© При копировании любых материалов сайта, ссылка на источник обязательна.
Подняться вверх сайта